Alkeus kündigt Serie-B-Finanzierung in Höhe von 150 Millionen US-Dollar an und unterstützt den schnellen Registrierungspfad für Gildeuretinol (ALK

Dec 16, 2023

Vertex-Gründer und Branchenpionier Joshua Boger, Ph.D. zum Executive Chairman von Alkeus ernannt

CAMBRIDGE, Mass., 5. Juni 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Alkeus Pharmaceuticals gab heute bekannt, dass es eine Serie-B-Finanzierung in Höhe von 150 Millionen US-Dollar aufgenommen hat, um die Registrierung und Einführung von Gildeuretinol (ALK-001), einem potenziell krankheitsmodifizierenden Präzisionspräparat, zu unterstützen Arzneimittel zur Behandlung der Stargardt-Krankheit, einer der häufigsten genetischen Ursachen für Blindheit bei Kindern und jungen Erwachsenen. Die Finanzierung wurde von Bain Capital Life Sciences geleitet, mit zusätzlicher Beteiligung von TCGX, Wellington Management und Sofinnova Investments. Alkeus gab heute außerdem bekannt, dass Joshua Boger, Ph.D., ein Pionier der Biotechnologiebranche und Gründer von Vertex Pharmaceuticals, als Executive Chairman zu Alkeus gestoßen ist.

„Der Erlös aus dieser 150-Millionen-Dollar-Finanzierung wird es Alkeus ermöglichen, unser Team zu erweitern und Gildeuretinol so schnell wie möglich zur NDA-Einreichung und FDA-Zulassung zu bringen“, sagte Leonide Saad, Ph.D., CEO, Präsidentin und Mitbegründerin von Alkeus. „Ich freue mich sehr, Hand in Hand mit Joshua als Executive Chairman beim Aufbau eines patientenorientierten Unternehmens zusammenzuarbeiten. Joshuas umfassende Erfahrung in der Leitung der erfolgreichen Entwicklung und Vermarktung transformativer Medikamente wird für Alkeus in dieser Phase des Organisationswachstums von enormem Wert sein.“ Vorbereitung für die Markteinführung von Gildeuretinol.

Die Stargardt-Krankheit ist eine der Hauptursachen für Blindheit bei Kindern und jungen Erwachsenen und betrifft mehr als 30.000 Menschen in den USA und mehr als 150.000 Menschen weltweit. Patienten mit Stargardt-Krankheit werden normalerweise mit normalem Sehvermögen geboren, aber Mutationen im ABCA4-Gen führen zu einer beschleunigten Dimerisierung – oder Verklumpung – von Vitamin A im Auge, was zu einer Schädigung der Netzhaut und einem anschließenden fortschreitenden Sehverlust führt, der bereits im Alter von fünf Jahren beginnt Alter. Gildeuretinol ist das erste und einzige Medikament in der klinischen Entwicklung, das den zugrunde liegenden Mechanismus der Stargardt-Krankheit angeht, indem es die Vitamin-A-Dimerisierung im Auge erheblich reduziert, ohne das normale Sehvermögen zu beeinträchtigen. Klinische Daten der Phase 2 haben eine statistisch und klinisch bedeutsame Verlangsamung der Netzhautschädigung bei Stargardt-Patienten gezeigt. Die US-amerikanische FDA hat Gildeuretinol (ALK-001) den Status „Breakthrough Therapy“ und „Orphan Drug“ zuerkannt. Alkeus plant, im Jahr 2024 einen NDA zur Zulassung von Gildeuretinol einzureichen.

„Stargardt ist eine fortschreitende, schwächende Krankheit, die unweigerlich zu einem verheerenden Sehverlust führt. Die genetische Ursache ist gut charakterisiert, aber bis heute gibt es keine wirksame Behandlung“, sagte Joshua Boger, Ph.D., Executive Chairman von Alkeus. „Leonide und das Alkeus-Team haben Gildeuretinol aus dem Labor bis zu positiven und überzeugenden klinischen Daten über mehrere Stadien der Krankheit hinweg gebracht, einschließlich einer placebokontrollierten Phase-2-Studie bei Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung, in der wir über eine statistische und positive Entwicklung berichtet haben klinisch signifikante Verlangsamung der Krankheit. Zusätzliche klinische Daten zeigen, dass die Krankheit bei Patienten, einschließlich Kindern, gestoppt wird.

Dr. Boger fuhr fort: „Wir sind nun bereit, diese transformative Medizin für alle Stargardt-Patienten Wirklichkeit werden zu lassen.“

Über Gildeuretinol (ALK-001) Gildeuretinol wurde von Forschern als neuartige, spezifisch deuterierte Form von Vitamin A entwickelt, die die Dimerisierung von Vitamin A erheblich reduziert und das Potenzial hat, das Fortschreiten des Sehverlusts bei Stargardt-Patienten zu verlangsamen oder aufzuhalten, ohne den Sehzyklus zu stören. In präklinischen Studien verringerte Gildeuretinol die Dimerisierung von Vitamin A um mehr als 80 % und verhinderte die Entwicklung einer Erblindung in einem genetischen Tiermodell der Krankheit. In einer zweijährigen, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie (n = 50) an Stargardt-Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung führte die Behandlung mit Gildeuretinol einmal täglich als Pille im Vergleich zu Placebo zu einer Verlangsamung der Netzhautschädigung beobachteten Wachstumsraten bei atrophischen Läsionen, gemessen mittels Fundus-Autofluoreszenz (FAF). Das Medikament wurde gut vertragen und seine Sicherheit entsprach dem gut charakterisierten Profil von Vitamin A. Bei Kindern und jungen Erwachsenen mit Stargardt-Krankheit im Frühstadium schien Gildeuretinol den Krankheitsprozess zu stoppen und weitere Netzhautschäden und Sehverlust zu verhindern. Derzeit laufen weitere klinische Studien zu Gildeuretinol bei der Stargardt-Krankheit, darunter eine vollständig rekrutierte, randomisierte, placebokontrollierte klinische Studie (n = 80) an Stargardt-Patienten mit mittelschwerer Erkrankung, deren erste Daten voraussichtlich im Jahr 2025 vorliegen werden. Darüber hinaus a Die Phase-3-Studie (n = 200) zu Gildeuretinol bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) als Folge der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) ist jetzt vollständig rekrutiert und wird voraussichtlich später im Jahr 2023 veröffentlicht.

Über Alkeus Pharmaceuticals Alkeus Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, MA. Mitbegründer von Leonide Saad, Ph.D. und Ilyas Washington, Ph.D., konzentriert sich Alkeus auf die Entwicklung von Therapien für schwere Augenerkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf. Der Hauptkandidat von Alkeus, Gildeuretinol (ALK-001), wird derzeit in klinischen Studien zur Behandlung der Stargardt-Krankheit und der geografischen Atrophie als Folge der trockenen altersbedingten Makuladegeneration (AMD) evaluiert. Die Stargardt-Krankheit ist eine der häufigsten monogenetischen Erblindungsursachen bei Kindern und jungen Erwachsenen. In den USA sind mehr als 30.000 Menschen und weltweit mehr als 150.000 Menschen betroffen. Geografische Atrophie ist die chronisch fortschreitende Degeneration der Makula im Auge, die charakteristisch für das Spätstadium der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) ist und von der in den USA mehr als eine Million und weltweit mehr als fünf Millionen Menschen betroffen sind.

MedienkontaktDavid Setboun, Chief Operating [email protected]